Oligonukleotiidteraapiad, mis suudavad täpselt suunata geenid ja valgud, omavad tohutut potentsiaali võitluses mõnede meie aja kõige keerulisemate haiguste vastu, pakkudes uusi võimalusi varem raskete sihtmärkide saavutamiseks. Erinevalt tavapärastest ravimeetoditest võivad need lühikesed keemiliselt sünteesitud DNA või RNA järjestused seonduda suure spetsiifilisusega mRNA või valkude komplementaarsete järjestustega sihtrakkudes, et muuta geeniekspressiooni või takistada valkude funktsiooni selliste protsesside kaudu nagu RNA sekkumine, ribonukleaasi vahendatud lagundamine, splaissingu reguleerimine, mittekodeeriva RNA inhibeerimine, geenide aktiveerimine ja programmeeritud genoomi redigeerimine. Kuigi oligonukleotiidide geeni- ja valgusekspressiooni moduleerivad omadused tuvastati 1970. aastate alguses, on viimasel kümnendil tekkinud tohutu huvi ja hoog terapeutiliste oligonukleotiidide vastu. Märkimisväärsed edusammud nukleiinhapete keemia ja rakubioloogia valdkonnas on aidanud täiustada oligonukleotiidravi kavandamist ja optimeerimist, samuti nende manustamismehhanisme. Praegu on USAs heaks kiidetud 23 oligonukleotiidravimit ja paljud teised on eelkliinilistes uuringutes, mis näitab paljulubavaid väljavaateid edasiseks arenguks.