Koska oligonukleotiditerapiat pystyvät kohdentumaan tarkasti geeneihin ja proteiineihin, niillä on valtava potentiaali taistelussa eräitä aikamme haastavimpia sairauksia vastaan, ja ne tarjoavat uusia mahdollisuuksia saavuttaa aiemmin vaikeita kohteita. Toisin kuin tavanomaiset hoitomuodot, nämä lyhyet kemiallisesti syntetisoidut DNA- tai RNA-sekvenssit voivat sitoutua hyvin spesifisesti kohdesolujen mRNA:n tai proteiinien komplementaarisiin sekvensseihin ja muokata geeniekspressiota tai estää proteiinien toimintaa esimerkiksi RNA-interferenssin, ribonukleaasivälitteisen hajoamisen, spleikkauksen säätelyn, ei-koodaavan RNA:n eston, geenin aktivoinnin ja ohjelmoidun genomin muokkauksen avulla. Vaikka oligonukleotidien geeni- ja proteiiniekspressiota muokkaavat ominaisuudet tunnistettiin 1970-luvun alussa, viime vuosikymmenen aikana terapeuttisiin oligonukleotideihin kohdistuva kiinnostus on kasvanut valtavasti. Nukleiinihappokemian ja solubiologian huomattavat edistysaskeleet ovat auttaneet hiomaan oligonukleotidihoitojen suunnittelua ja optimointia sekä niiden toimitusmekanismeja. Yhdysvalloissa on tällä hetkellä 23 hyväksyttyä oligonukleotiditerapiaa, ja lukuisia muita on prekliinisissä tutkimuksissa, mikä antaa lupaavia kehitysnäkymiä.