Sa sposobnošću preciznog ciljanja gena i proteina, oligonukleotidna terapija ima golem potencijal u borbi protiv nekih od najizazovnijih bolesti našeg vremena, predstavljajući nove načine za postizanje prethodno teških ciljeva. Za razliku od konvencionalnih terapija, ove kratke sekvence kemijski sintetizirane DNA ili RNA mogu se vezati s visokom specifičnošću za komplementarne sekvence u mRNA ili proteinima unutar ciljnih stanica kako bi modulirale ekspresiju gena ili spriječile funkciju proteina kroz procese kao što su interferencija RNA, razgradnja posredovana ribonukleazom, regulacija spajanja , inhibicija nekodirajuće RNA, aktivacija gena i programirano uređivanje genoma. Dok su svojstva oligonukleotida koja moduliraju ekspresiju gena i proteina identificirana ranih 1970-ih, posljednje desetljeće svjedoči velikom porastu interesa i zamahu za terapijske oligonukleotide. Izvanredan napredak u kemiji nukleinskih kiselina i staničnoj biologiji pomogao je u poboljšanju dizajna i optimizaciji oligonukleotidnih terapija, kao i mehanizama njihove isporuke. Trenutno postoje 23 odobrena oligonukleotidna terapeutika u SAD-u s brojnim drugim u pretkliničkim studijama, pokazujući obećavajuće izglede za daljnji razvoj.