Dzięki możliwości precyzyjnego celowania w geny i białka, terapeutyki oligonukleotydowe mają ogromny potencjał w walce z niektórymi z najtrudniejszych chorób naszych czasów, oferując nowe możliwości dotarcia do wcześniej trudnych celów. W przeciwieństwie do konwencjonalnych terapii, te krótkie sekwencje chemicznie syntetyzowanego DNA lub RNA mogą wiązać się z wysoką specyficznością z komplementarnymi sekwencjami w mRNA lub białkach w komórkach docelowych w celu modulowania ekspresji genów lub utrudniania funkcji białek poprzez procesy takie jak interferencja RNA, degradacja za pośrednictwem rybonukleazy, regulacja splicingu, hamowanie niekodującego RNA, aktywacja genów i zaprogramowana edycja genomu. Podczas gdy właściwości oligonukleotydów w zakresie modulowania ekspresji genów i białek zostały zidentyfikowane we wczesnych latach 70. ubiegłego wieku, ostatnia dekada była świadkiem ogromnego wzrostu zainteresowania terapeutycznymi oligonukleotydami. Niezwykłe postępy w chemii kwasów nukleinowych i biologii komórek pomogły udoskonalić projektowanie i optymalizację terapii oligonukleotydowych, a także mechanizmy ich dostarczania. Obecnie w Stanach Zjednoczonych istnieją 23 zatwierdzone terapeutyki oligonukleotydowe, a wiele innych znajduje się w fazie badań przedklinicznych, co wskazuje na obiecujące perspektywy dalszego rozwoju.