Având capacitatea de a viza cu precizie genele și proteinele, terapiile cu oligonucleotide au un potențial enorm în lupta împotriva unora dintre cele mai dificile boli ale timpurilor noastre, prezentând noi căi de a atinge ținte dificile anterior. Spre deosebire de terapiile convenționale, aceste secvențe scurte de ADN sau ARN sintetizate chimic se pot lega cu o specificitate ridicată la secvențe complementare din ARNm sau proteine din celulele țintă pentru a modula expresia genelor sau a împiedica funcția proteinelor prin procese precum interferența ARN, degradarea mediată de ribonuclează, reglarea splicingului, inhibarea ARN necodificator, activarea genelor și editarea programată a genomului. În timp ce proprietățile de modulare a expresiei genelor și proteinelor ale oligonucleotidelor au fost identificate la începutul anilor 1970, în ultimul deceniu s-a înregistrat o creștere uriașă a interesului și a impulsului pentru oligonucleotidele terapeutice. Progresele remarcabile în chimia acizilor nucleici și în biologia celulară au contribuit la perfecționarea proiectării și optimizării terapiilor cu oligonucleotide, precum și a mecanismelor lor de administrare. În prezent, există 23 de oligonucleotide terapeutice aprobate în SUA, iar numeroase altele se află în studii preclinice, prezentând perspective promițătoare pentru dezvoltarea ulterioară.