Vďaka schopnosti presného zacielenia na gény a proteíny majú oligonukleotidové terapeutiká obrovský potenciál v boji proti niektorým z najnáročnejších ochorení súčasnosti a predstavujú nové možnosti, ako dosiahnuť predtým ťažko dosiahnuteľné ciele. Na rozdiel od konvenčných terapií sa tieto krátke sekvencie chemicky syntetizovanej DNA alebo RNA môžu s vysokou špecifickosťou viazať na komplementárne sekvencie v mRNA alebo proteínoch v cieľových bunkách s cieľom modulovať expresiu génov alebo brániť funkcii proteínov prostredníctvom procesov, ako je RNA interferencia, degradácia sprostredkovaná ribonukleázou, regulácia spájania, inhibícia nekódujúcej RNA, aktivácia génov a programovaná úprava genómu. Zatiaľ čo vlastnosti oligonukleotidov modulujúce expresiu génov a proteínov boli identifikované začiatkom 70. rokov 20. storočia, v poslednom desaťročí došlo k obrovskému nárastu záujmu a rozmachu terapeutických oligonukleotidov. Pozoruhodné pokroky v chémii nukleových kyselín a bunkovej biológii pomohli zdokonaliť návrh a optimalizáciu oligonukleotidových terapií, ako aj mechanizmy ich podávania. V súčasnosti je v USA schválených 23 oligonukleotidových terapeutík a mnohé ďalšie sú v predklinických štúdiách, čo ukazuje sľubné vyhliadky na ďalší vývoj.