Med evnen til præcist at ramme gener og proteiner har oligonukleotidterapi et enormt potentiale i kampen mod nogle af de mest udfordrende sygdomme i vores tid og giver nye muligheder for at nå tidligere vanskelige mål. I modsætning til konventionelle terapier kan disse korte sekvenser af kemisk syntetiseret DNA eller RNA binde med høj specificitet til komplementære sekvenser i mRNA eller proteiner i målceller for at modulere genekspression eller hindre proteinfunktion gennem processer som RNA-interferens, ribonuklease-medieret nedbrydning, splejsning regulering, ikke-kodende RNA-inhibering, genaktivering og programmeret genomredigering. Mens oligonukleotidernes gen- og proteinudtryksmodulerende egenskaber blev identificeret i begyndelsen af 1970’erne, har det sidste årti været vidne til en enorm stigning i interessen og momentum for terapeutiske oligonukleotider. Bemærkelsesværdige fremskridt inden for nukleinsyrekemi og cellebiologi har bidraget til at forfine designet og optimeringen af oligonukleotidbehandlinger samt deres leveringsmekanismer. I øjeblikket er der 23 godkendte oligonukleotidbehandlinger i USA, og adskillige andre er i prækliniske studier, hvilket viser lovende udsigter for yderligere udvikling.