Omdat oligonucleotidentherapieën zich precies op genen en eiwitten kunnen richten, hebben ze een enorm potentieel in de strijd tegen enkele van de meest uitdagende ziekten van onze tijd en bieden ze nieuwe mogelijkheden om voorheen moeilijke doelwitten te bereiken. In tegenstelling tot conventionele therapieën kunnen deze korte sequenties van chemisch gesynthetiseerd DNA of RNA zich met hoge specificiteit binden aan complementaire sequenties in mRNA of eiwitten in doelcellen om de genexpressie te moduleren of de eiwitfunctie te belemmeren via processen zoals RNA-interferentie, ribonuclease-gemedieerde degradatie, splicingregulatie, niet-coderend RNA-remming, genactivering en geprogrammeerde genoombewerking. Hoewel de modulerende eigenschappen van oligonucleotiden op het gebied van gen- en eiwitexpressie in het begin van de jaren zeventig werden geïdentificeerd, is er in het afgelopen decennium een enorme toename van interesse en momentum geweest voor therapeutische oligonucleotiden. Opmerkelijke ontwikkelingen op het gebied van nucleïnezuurchemie en celbiologie hebben geholpen bij het verfijnen van het ontwerp en de optimalisatie van oligonucleotidetherapieën en hun toedieningsmechanismen. Op dit moment zijn er 23 goedgekeurde oligonucleotide therapeutica in de VS en talrijke andere in preklinische studies, wat veelbelovende vooruitzichten biedt voor verdere ontwikkeling.