Med sin förmåga att exakt rikta in sig på gener och proteiner har oligonukleotidterapier en enorm potential i kampen mot några av vår tids mest utmanande sjukdomar och erbjuder nya möjligheter att nå tidigare svåra mål. Till skillnad från konventionella behandlingar kan dessa korta sekvenser av kemiskt syntetiserat DNA eller RNA binda med hög specificitet till komplementära sekvenser i mRNA eller proteiner i målcellerna för att modulera genuttrycket eller hindra proteinfunktionen genom processer som RNA-interferens, ribonukleasmedierad nedbrytning, reglering av splicing, inhibering av icke-kodande RNA, genaktivering och programmerad genomredigering. Oligonukleotidernas egenskaper att modulera gen- och proteinuttryck identifierades i början av 1970-talet, men under det senaste decenniet har intresset för och utvecklingen av terapeutiska oligonukleotider ökat kraftigt. Anmärkningsvärda framsteg inom nukleinsyrakemi och cellbiologi har bidragit till att förfina utformningen och optimeringen av oligonukleotidterapier samt deras leveransmekanismer. För närvarande finns det 23 godkända oligonukleotidterapier i USA och många andra i prekliniska studier, vilket ger lovande utsikter för fortsatt utveckling.