Con la capacidad de dirigirse con precisión a genes y proteínas, la terapéutica oligonucleotídica tiene un enorme potencial en la lucha contra algunas de las enfermedades más difíciles de nuestro tiempo, presentando nuevas vías para alcanzar objetivos antes difíciles. A diferencia de las terapias convencionales, estas secuencias cortas de ADN o ARN sintetizadas químicamente pueden unirse con gran especificidad a secuencias complementarias de ARNm o proteínas dentro de las células diana para modular la expresión génica o impedir la función proteica mediante procesos como la interferencia del ARN, la degradación mediada por ribonucleasas, la regulación del empalme, la inhibición del ARN no codificante, la activación génica y la edición programada del genoma. Aunque las propiedades moduladoras de la expresión génica y proteica de los oligonucleótidos se identificaron a principios de la década de 1970, la última década ha sido testigo de un enorme aumento del interés e impulso de los oligonucleótidos terapéuticos. Los notables avances en la química de los ácidos nucleicos y la biología celular han ayudado a perfeccionar el diseño y la optimización de las terapias con oligonucleótidos, así como sus mecanismos de administración. En la actualidad, hay 23 terapias con oligonucleótidos aprobadas en EE.UU. y muchas otras en estudios preclínicos, lo que ofrece perspectivas prometedoras de desarrollo.