올리고뉴클레오타이드는 질병의 근본 원인인 유전자 코드의 오류를 표적으로 삼습니다. 이전에는 치료가 불가능했던 희귀 질환에 사용되는 올리고뉴클레오타이드 기반 치료법은 유전자 및 분자 검사와 치료 연구에서 중요한 역할을 할 것으로 기대됩니다. 이에 따라 제조업체들은 증가하는 수요를 충족하기 위해 생산 규모를 확대하고 있습니다. 임상에서 상업화로 확장하려면 높은 처리량의 올리고합성기와 그에 수반되는 합성 컬럼이 필요합니다. 아사히 카세이 바이오프로세스는 합성에서 정제까지 장비 솔루션을 제공합니다.
유전자와 단백질을 정확하게 표적으로 삼을 수 있는 올리고뉴클레오티드 치료제는 우리 시대의 가장 까다로운 질병과 싸우는 데 엄청난 잠재력을 가지고 있으며, 이전에는 도달하기 어려웠던 표적에 도달할 수 있는 새로운 길을 제시합니다. 기존 치료법과 달리 화학적으로 합성된 이러한 짧은 염기서열의 DNA 또는 RNA는 표적 세포 내 mRNA 또는 단백질의 상보적 서열에 높은 특이성으로 결합하여 RNA 간섭, 리보뉴클레아제 매개 분해, 스플라이싱 조절, 비코딩 RNA 억제, 유전자 활성화 및 프로그램 게놈 편집 등의 과정을 통해 유전자 발현을 조절하거나 단백질 기능을 저해할 수 있습니다. 올리고뉴클레오타이드의 유전자 및 단백질 발현 조절 특성은 1970년대 초에 밝혀졌지만, 지난 10년 동안 치료용 올리고뉴클레오타이드에 대한 관심과 추진력이 급증했습니다. 핵산 화학과 세포 생물학의 놀라운 발전은 올리고뉴클레오타이드 치료법의 설계와 최적화, 전달 메커니즘을 개선하는 데 도움이 되었습니다. 현재 미국에는 23개의 올리고뉴클레오타이드 치료제가 승인되어 있으며, 전임상 연구 중인 수많은 치료제가 있어 향후 개발 전망이 밝습니다.
