유전자와 단백질을 정확하게 표적으로 삼을 수 있는 올리고뉴클레오티드 치료제는 우리 시대의 가장 까다로운 질병과 싸우는 데 엄청난 잠재력을 가지고 있으며, 이전에는 도달하기 어려웠던 표적에 도달할 수 있는 새로운 길을 제시합니다. 기존 치료법과 달리 화학적으로 합성된 이러한 짧은 염기서열의 DNA 또는 RNA는 표적 세포 내 mRNA 또는 단백질의 상보적 서열에 높은 특이성으로 결합하여 RNA 간섭, 리보뉴클레아제 매개 분해, 스플라이싱 조절, 비코딩 RNA 억제, 유전자 활성화 및 프로그램 게놈 편집 등의 과정을 통해 유전자 발현을 조절하거나 단백질 기능을 저해할 수 있습니다. 올리고뉴클레오타이드의 유전자 및 단백질 발현 조절 특성은 1970년대 초에 밝혀졌지만, 지난 10년 동안 치료용 올리고뉴클레오타이드에 대한 관심과 추진력이 급증했습니다. 핵산 화학과 세포 생물학의 놀라운 발전은 올리고뉴클레오타이드 치료법의 설계와 최적화, 전달 메커니즘을 개선하는 데 도움이 되었습니다. 현재 미국에는 23개의 올리고뉴클레오타이드 치료제가 승인되어 있으며, 전임상 연구 중인 수많은 치료제가 있어 향후 개발 전망이 밝습니다.