寡核苷酸疗法具有精确靶向基因和蛋白质的能力，在抗击当代最具挑战性的疾病方面具有巨大潜力，为实现以前难以实现的目标提供了新途径。与传统疗法不同，这些化学合成的 DNA 或 RNA 短序列可以高度特异性地与靶细胞内 mRNA 或蛋白质的互补序列结合，通过 RNA 干扰、核糖核酸酶介导的降解、剪接调控、非编码 RNA 抑制、基因激活和程序化基因组编辑等过程，调节基因表达或阻碍蛋白质功能。虽然寡核苷酸的基因和蛋白质表达调节特性早在 20 世纪 70 年代初就已被发现，但在过去的十年中，人们对治疗性寡核苷酸的兴趣和发展势头急剧上升。核酸化学和细胞生物学的显著进步帮助完善了寡核苷酸疗法的设计和优化及其传递机制。目前，美国已有 23 种寡核苷酸疗法获得批准，还有许多其他疗法正在进行临床前研究，进一步发展前景广阔。