寡核苷酸療法具有精確靶向基因和蛋白質的能力，在對抗我們這個時代一些最具挑戰性的疾病方面具有巨大潛力，為達到以前困難的靶點提供了新的途徑。與傳統療法不同，這些化學合成的DNA或 RNA 短序列可以高度特異性地與靶細胞內 mRNA 或蛋白質中的互補序列結合，以調節基因表達或通過 RNA 干擾、核糖核酸酶介導的降解、剪接調節、非編碼 RNA 抑制、基因啟動和程式性基因組編輯等過程阻礙蛋白質功能。雖然寡核苷酸的基因和蛋白質表達調節特性在 1970 年代初期被發現，但過去十年見證了對治療性寡核苷酸的興趣和勢頭的巨大激增。核酸化學和細胞生物學的顯著進步有助於改進寡核苷酸療法及其遞送機制的設計和優化。目前，美國有 23 種獲批的寡核苷酸療法，還有許多其他療法處於臨床前研究中，顯示出進一步發展的光明前景。