Com a capacidade de atingir com precisão genes e proteínas, as terapêuticas com oligonucleótidos têm um enorme potencial na luta contra algumas das doenças mais difíceis do nosso tempo, apresentando novas vias para atingir alvos anteriormente difíceis. Ao contrário das terapias convencionais, estas sequências curtas de ADN ou ARN sintetizadas quimicamente podem ligar-se com elevada especificidade a sequências complementares no ARNm ou nas proteínas das células-alvo para modular a expressão genética ou impedir a função das proteínas através de processos como a interferência do ARN, a degradação mediada por ribonuclease, a regulação do splicing, a inibição do ARN não codificante, a ativação de genes e a edição programada do genoma. Embora as propriedades moduladoras da expressão genética e proteica dos oligonucleótidos tenham sido identificadas no início dos anos 70, na última década assistiu-se a um enorme aumento do interesse e da dinâmica dos oligonucleótidos terapêuticos. Avanços notáveis na química dos ácidos nucleicos e na biologia celular ajudaram a aperfeiçoar a conceção e a otimização das terapias com oligonucleótidos, bem como os seus mecanismos de administração. Atualmente, existem 23 terapêuticas de oligonucleótidos aprovadas nos EUA e muitas outras em estudos pré-clínicos, apresentando perspectivas promissoras para um maior desenvolvimento.