Grâce à leur capacité à cibler précisément les gènes et les protéines, les oligonucléotides thérapeutiques présentent un énorme potentiel dans la lutte contre certaines des maladies les plus difficiles de notre époque, en offrant de nouvelles possibilités d’atteindre des cibles auparavant difficiles à atteindre. Contrairement aux thérapies conventionnelles, ces courtes séquences d’ADN ou d’ARN synthétisées chimiquement peuvent se lier avec une grande spécificité à des séquences complémentaires d’ARNm ou de protéines dans les cellules cibles afin de moduler l’expression des gènes ou d’entraver la fonction des protéines par des processus tels que l’interférence ARN, la dégradation médiée par la ribonucléase, la régulation de l’épissage, l’inhibition de l’ARN non codant, l’activation des gènes et l’édition programmée du génome. Alors que les propriétés de modulation de l’expression des gènes et des protéines des oligonucléotides ont été identifiées au début des années 1970, la dernière décennie a été marquée par un énorme regain d’intérêt et d’élan pour les oligonucléotides thérapeutiques. Des progrès remarquables dans la chimie des acides nucléiques et la biologie cellulaire ont permis d’affiner la conception et l’optimisation des thérapies à base d’oligonucléotides ainsi que leurs mécanismes d’administration. Actuellement, 23 oligonucléotides thérapeutiques sont approuvés aux États-Unis et de nombreux autres font l’objet d’études précliniques, ce qui laisse entrevoir des perspectives de développement prometteuses.