遺伝子やタンパク質を正確に標的とする能力を持つオリゴヌクレオチド治療薬は、現代において最も困難な疾患のいくつかとの闘いにおいて大きな可能性を秘めており、これまで困難であった標的に到達する新たな道を提示している。従来の治療法とは異なり、化学的に合成されたDNAやRNAの短い配列は、標的細胞内のmRNAやタンパク質の相補的な配列に高い特異性で結合し、RNA干渉、リボヌクレアーゼを介した分解、スプライシング調節、ノンコーディングRNA阻害、遺伝子活性化、プログラムされたゲノム編集などのプロセスを通じて、遺伝子発現を調節したり、タンパク質の機能を阻害したりすることができる。オリゴヌクレオチドの遺伝子およびタンパク質発現調節特性は1970年代初頭に同定されたが、ここ10年間は治療用オリゴヌクレオチドに対する関心と勢いが非常に高まっている。核酸化学と細胞生物学における目覚しい進歩は、オリゴヌクレオチド治療の設計と最適化、およびその送達機構の改良に役立っている。現在、米国では23のオリゴヌクレオチド治療薬が承認されており、その他にも多数の治療薬が前臨床試験段階にある。