Oligonukleotid-Therapeutika haben ein enormes Potenzial im Kampf gegen einige der schwierigsten Krankheiten unserer Zeit. Sie eröffnen neue Wege, um bisher schwierige Ziele zu erreichen. Im Gegensatz zu konventionellen Therapien können diese kurzen Sequenzen chemisch synthetisierter DNA oder RNA mit hoher Spezifität an komplementäre Sequenzen in mRNA oder Proteinen in den Zielzellen binden, um die Genexpression zu modulieren oder die Proteinfunktion durch Prozesse wie RNA-Interferenz, Ribonuklease-vermittelte Degradation, Spleißregulierung, Hemmung nicht-kodierender RNA, Genaktivierung und programmiertes Genome Editing zu behindern. Während die Eigenschaften von Oligonukleotiden zur Modulation der Gen- und Proteinexpression bereits in den frühen 1970er Jahren entdeckt wurden, hat das Interesse an therapeutischen Oligonukleotiden in den letzten zehn Jahren einen enormen Aufschwung erlebt. Bemerkenswerte Fortschritte in der Nukleinsäurechemie und Zellbiologie haben dazu beigetragen, das Design und die Optimierung von Oligonukleotidtherapien sowie deren Verabreichungsmechanismen zu verfeinern. Derzeit gibt es in den USA 23 zugelassene Oligonukleotid-Therapeutika und zahlreiche weitere in präklinischen Studien, die vielversprechende Aussichten für die weitere Entwicklung bieten.