Благодарение на възможността за прецизно насочване към гени и протеини, олигонуклеотидните терапии имат огромен потенциал в борбата с някои от най-предизвикателните заболявания на нашето време, предоставяйки нови възможности за достигане на трудни досега цели. За разлика от конвенционалните терапии, тези кратки последователности от химически синтезирана ДНК или РНК могат да се свързват с висока специфичност с комплементарни последователности в мРНК или протеини в целевите клетки, за да модулират генната експресия или да възпрепятстват протеиновата функция чрез процеси като РНК интерференция, рибонуклеазно медиирано разграждане, регулиране на сплайсинга, инхибиране на некодираща РНК, активиране на гени и програмирано редактиране на генома. Въпреки че свойствата на олигонуклеотидите за модулиране на генната и белтъчната експресия са идентифицирани в началото на 70-те години на миналия век, през последното десетилетие се наблюдава огромен ръст на интереса и динамиката на терапевтичните олигонуклеотиди. Забележителният напредък в химията на нуклеиновите киселини и клетъчната биология спомогна за усъвършенстване на дизайна и оптимизацията на олигонуклеотидните терапии, както и на механизмите за тяхното доставяне. Понастоящем в САЩ има 23 одобрени олигонуклеотидни терапии, а много други са в предклинични проучвания, което показва обещаващи перспективи за по-нататъшно развитие.