Με την ικανότητα να στοχεύουν με ακρίβεια γονίδια και πρωτεΐνες, τα θεραπευτικά ολιγονουκλεοτιδίων έχουν τεράστιες δυνατότητες στην καταπολέμηση ορισμένων από τις πιο δύσκολες ασθένειες της εποχής μας, παρουσιάζοντας νέες δυνατότητες προσέγγισης προηγουμένως δύσκολων στόχων. Σε αντίθεση με τις συμβατικές θεραπείες, αυτές οι σύντομες αλληλουχίες χημικά συντιθέμενου DNA ή RNA μπορούν να συνδεθούν με υψηλή εξειδίκευση σε συμπληρωματικές αλληλουχίες στο mRNA ή στις πρωτεΐνες εντός των κυττάρων-στόχων για να τροποποιήσουν τη γονιδιακή έκφραση ή να παρεμποδίσουν τη λειτουργία των πρωτεϊνών μέσω διαδικασιών όπως η παρεμβολή RNA, η αποικοδόμηση με τη μεσολάβηση ριβονουκλεάσης, η ρύθμιση της ωρίμανσης, η αναστολή μη κωδικοποιητικού RNA, η γονιδιακή ενεργοποίηση και η προγραμματισμένη επεξεργασία του γονιδιώματος. Ενώ οι ιδιότητες των ολιγονουκλεοτιδίων που ρυθμίζουν την έκφραση γονιδίων και πρωτεϊνών εντοπίστηκαν στις αρχές της δεκαετίας του 1970, την τελευταία δεκαετία παρατηρήθηκε μια τεράστια αύξηση του ενδιαφέροντος και της δυναμικής για τα θεραπευτικά ολιγονουκλεοτίδια. Οι αξιοσημείωτες πρόοδοι στη χημεία των νουκλεϊκών οξέων και την κυτταρική βιολογία συνέβαλαν στη βελτίωση του σχεδιασμού και της βελτιστοποίησης των θεραπειών με ολιγονουκλεοτίδια καθώς και των μηχανισμών χορήγησής τους. Επί του παρόντος, υπάρχουν 23 εγκεκριμένες ολιγονουκλεοτιδικές θεραπευτικές ουσίες στις ΗΠΑ, ενώ πολλές άλλες βρίσκονται σε προκλινικές μελέτες, παρουσιάζοντας πολλά υποσχόμενες προοπτικές για περαιτέρω ανάπτυξη.