Bil-kapaċità li timmira b’mod preċiż il-ġeni u l-proteini, it-terapewtiċi tal-oligonukleotidi għandhom potenzjal enormi fil-ġlieda kontra xi wħud mill-mard l-aktar ta ‘sfida ta’ żmienna, li jippreżentaw toroq ġodda biex jintlaħqu miri li qabel kienu diffiċli. B’differenza minn terapiji konvenzjonali, dawn is-sekwenzi qosra ta’ DNA jew RNA sintetizzati kimikament jistgħu jorbtu b’ispeċifiċità għolja ma’ sekwenzi komplementari f’mRNA jew proteini fi ħdan iċ-ċelloli fil-mira biex jimmodulaw l-espressjoni tal-ġeni jew jimpedixxu l-funzjoni tal-proteini permezz ta’ proċessi bħal interferenza RNA, degradazzjoni medjata minn ribonukleażi, regolamentazzjoni tat-twaħħil. , inibizzjoni tal-RNA li ma tikkodifikax, attivazzjoni tal-ġeni, u editjar tal-ġenoma programmat. Filwaqt li l-proprjetajiet tal-modulazzjoni tal-espressjoni tal-ġeni u tal-proteini tal-oligonukleotidi ġew identifikati fil-bidu tas-snin sebgħin, l-aħħar għaxar snin rat żieda qawwija ta ‘interess u momentum għall-oligonukleotidi terapewtiċi. Avvanzi notevoli fil-kimika tal-aċidu nuklejku u l-bijoloġija taċ-ċelluli għenu biex jirfinaw id-disinn u l-ottimizzazzjoni tat-terapiji tal-oligonukleotidi kif ukoll il-mekkaniżmi tal-kunsinna tagħhom. Bħalissa, hemm 23 terapewtika oligonukleotide approvata fl-Istati Uniti ma ‘bosta oħrajn fi studji pre-kliniċi, li juru prospetti promettenti għal aktar żvilupp.