Az oligonukleotid-terápiák, amelyek képesek pontosan megcélozni a géneket és fehérjéket, óriási potenciállal rendelkeznek korunk néhány legnehezebb betegsége elleni küzdelemben, mivel új utakat nyitnak a korábban nehéz célpontok eléréséhez. A hagyományos terápiáktól eltérően ezek a kémiailag szintetizált DNS vagy RNS rövid szekvenciái nagy specificitással képesek a célsejtekben lévő mRNS vagy fehérjék komplementer szekvenciáihoz kötődni, hogy módosítsák a génexpressziót vagy akadályozzák a fehérjék működését olyan folyamatok révén, mint az RNS-interferencia, a ribonukleázok által közvetített degradáció, a splicing szabályozása, a nem kódoló RNS gátlása, a génaktiválás és a programozott genomszerkesztés. Míg az oligonukleotidok gén- és fehérjeexpresszió-moduláló tulajdonságait az 1970-es évek elején azonosították, az elmúlt évtizedben a terápiás oligonukleotidok iránti érdeklődés és lendület hatalmas fellendülésnek volt tanúja. A nukleinsav-kémia és a sejtbiológia terén elért figyelemre méltó eredmények segítettek az oligonukleotid-terápiák tervezésének és optimalizálásának, valamint a terápiás mechanizmusoknak a finomításában. Jelenleg 23 engedélyezett oligonukleotid-terápiás készítmény létezik az Egyesült Államokban, és számos más, preklinikai tanulmányok alatt álló készítményt tartanak, ami ígéretes kilátásokat mutat a további fejlődésre.