Oligonukleotidni terapevtiki, ki lahko natančno ciljajo gene in beljakovine, imajo ogromen potencial v boju proti nekaterim najzahtevnejšim boleznim današnjega časa, saj predstavljajo nove možnosti za doseganje prej težavnih ciljev. Za razliko od običajnih terapij se lahko ta kratka zaporedja kemično sintetizirane DNK ali RNK zelo specifično vežejo na komplementarna zaporedja v mRNA ali beljakovinah v ciljnih celicah in tako modulirajo izražanje genov ali ovirajo delovanje beljakovin s postopki, kot so interferenca RNK, z ribonukleazo posredovana degradacija, regulacija spajkanja, inhibicija nekodirajočih RNK, aktivacija genov in programirano urejanje genoma. Čeprav so bile lastnosti oligonukleotidov, ki modulirajo izražanje genov in beljakovin, ugotovljene že v zgodnjih sedemdesetih letih prejšnjega stoletja, sta se v zadnjem desetletju zanimanje za terapevtske oligonukleotide in njihov zagon močno povečala. Izjemen napredek na področju kemije nukleinskih kislin in celične biologije je pripomogel k izboljšanju zasnove in optimizacije terapij z oligonukleotidi ter mehanizmov njihove dostave. Trenutno je v ZDA odobrenih 23 oligonukleotidnih zdravil, številna druga pa so v predkliničnih študijah, kar kaže na obetavne možnosti za nadaljnji razvoj.