Díky schopnosti přesně zacílit geny a proteiny mají oligonukleotidové terapie obrovský potenciál v boji proti některým z nejnáročnějších onemocnění současnosti a představují nové možnosti, jak dosáhnout dříve obtížně dosažitelných cílů. Na rozdíl od konvenčních terapií se tyto krátké sekvence chemicky syntetizované DNA nebo RNA mohou s vysokou specifičností vázat na komplementární sekvence v mRNA nebo proteinech v cílových buňkách a modulovat genovou expresi nebo bránit funkci proteinů prostřednictvím procesů, jako je RNA interference, degradace zprostředkovaná ribonukleázou, regulace sestřihu, inhibice nekódující RNA, aktivace genů a programovaná editace genomu. Zatímco vlastnosti oligonukleotidů modulující genovou a proteinovou expresi byly identifikovány na počátku 70. let 20. století, v posledním desetiletí došlo k obrovskému nárůstu zájmu a rozmachu terapeutických oligonukleotidů. Pozoruhodný pokrok v chemii nukleových kyselin a buněčné biologii pomohl zdokonalit návrh a optimalizaci oligonukleotidových terapií i mechanismů jejich podávání. V současné době je v USA schváleno 23 oligonukleotidových terapeutik a řada dalších je v předklinických studiích, což ukazuje slibné vyhlídky na další vývoj.