Galimybė tiksliai nukreipti genus ir baltymus suteikia didžiulį potencialą kovojant su kai kuriomis sudėtingiausiomis šių laikų ligomis, nes oligonukleotidiniai vaistai atveria naujas galimybes pasiekti anksčiau sunkiai pasiekiamus taikinius. Skirtingai nuo įprastinių gydymo būdų, šios trumpos chemiškai susintetintos DNR ar RNR sekos gali labai specifiškai prisijungti prie komplementarių mRNA ar baltymų sekų tikslinėse ląstelėse, kad moduliuotų genų raišką arba trukdytų baltymų funkcijoms, pavyzdžiui, RNR interferencija, ribonukleazės tarpininkaujama degradacija, splaisingo reguliavimas, nekoduojančių RNR slopinimas, genų aktyvinimas ir užprogramuotas genomo redagavimas. Nors genų ir baltymų raišką moduliuojančios oligonukleotidų savybės buvo nustatytos XX a. septintojo dešimtmečio pradžioje, pastarąjį dešimtmetį susidomėjimas terapiniais oligonukleotidais labai išaugo ir įgavo pagreitį. Didelė pažanga nukleino rūgščių chemijos ir ląstelių biologijos srityse padėjo patobulinti oligonukleotidų terapijos būdų kūrimą ir optimizavimą bei jų pristatymo mechanizmus. Šiuo metu JAV yra patvirtinti 23 oligonukleotidiniai vaistai ir daugybė kitų, atliekančių ikiklinikinius tyrimus, rodo daug žadančias tolesnio vystymosi perspektyvas.