Oligonukleotīdu terapijai ir milzīgs potenciāls cīņā pret dažām no mūsdienu vissmagākajām slimībām, jo tā spēj precīzi iedarboties uz gēniem un olbaltumvielām, paverot jaunas iespējas, kā sasniegt iepriekš grūti sasniedzamus mērķus. Atšķirībā no parastajām terapijām šīs īsās ķīmiski sintezētas DNS vai RNS sekvences var ar augstu specifiskumu saistīties ar mRNS vai proteīnu komplementārām sekvencēm mērķa šūnās, lai modulētu gēnu ekspresiju vai kavētu proteīnu funkciju, izmantojot tādus procesus kā RNS interference, ribonukleāzes mediēta degradācija, sazarošanas regulēšana, nekodējošās RNS inhibīcija, gēnu aktivizēšana un programmēta genoma rediģēšana. Lai gan gēnu un olbaltumvielu ekspresiju modulējošās īpašības oligonukleotīdiem tika atklātas 20. gadsimta 70. gadu sākumā, pēdējā desmitgadē ir vērojams milzīgs intereses un impulsa pieaugums par terapeitiskajiem oligonukleotīdiem. Ievērojami sasniegumi nukleīnskābju ķīmijā un šūnu bioloģijā ir palīdzējuši pilnveidot oligonukleotīdu terapiju izstrādi un optimizāciju, kā arī to piegādes mehānismus. Pašlaik ASV ir apstiprinātas 23 oligonukleotīdu terapijas, un daudzas citas ir pirmsklīniskajos pētījumos, kas liecina par daudzsološām turpmākas attīstības perspektīvām.